Новый закон вступил в силу с 1 января 2023 года.
В свою очередь взрослые, страдающие орфанными заболеваниями, будут обеспечиваться лекарствами за счет средств федерального бюджета. Речь идет о больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, гемолитико-уремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом I, II и VI типов, апластической анемией неуточненной, наследственным дефицитом факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта-Прауэра), а также о лицах после трансплантации органов или тканей.
